附：與會專傢背景及研究成果介紹：
本次國際科學會議主題因此確定為 大愛和努力，罕而無憾 ，主辦方就涵蓋瞭深圳市李偉波慈善基金會、美國麻省大學醫學院、美國麻省大學醫學院李偉波罕見病研究中心、深圳市羅湖醫院集團、中國基因集團(香港)、中國罕見病發展中心、人類基因治療雜志等世界各方力量。
本次國際會議在中國深圳舉辦，是世界基因與細胞專傢們與李偉波慈善基金會的又一次深入合作。本次國際會議匯集瞭世界頂級基因與細胞專傢，包括麻省大學醫學院院長、人類基因治療雜志主編，全球臨床基因治療的領軍者佛拉特(Flotte)教授;美國麻省大學醫學院李偉波罕見病研究中心聯合主任、紅瑞基因治療中心主任、微生物學和生理學系教授、第四代AAV平臺靈魂人物、美國基因與細胞學會當選主席高光坪教授及麻省大學醫學院依斯達維斯(Esteves) 教授和歐洲基因細胞學會前任主席、法國國傢衛生研究院的卡迪亞(Cartier)教授，以及中國基因和細胞治療專傢，如中國工程院院士、北京協和醫學院前院長劉德培教授，中國科學院院士、四川大學前副校長魏於全教授，北京大學深圳醫院客座教授、幹細胞與再生醫學原理研究專傢連祺周教授等，他們都在會議上做專題報告，介紹各自的研究成果。
高博士最近當選為美國基因與細胞治療學會會長，還是美國國傢發明傢協會(NAI)的當選院士，他共同建立瞭Voyager Therapeutics 公司專註於開發 rAAV 竹北產後護理之家基因療法，用於治療各種破壞性神經系統疾病。
圖為深圳市李偉波慈善基金會創始人李偉波先生
本次罕見病基因和細胞治療國際性會議的舉辦是一次世界級基因與治療理念和技術在深圳落地深入探討，同時向世界展示全球頂級基因與細胞治療科研成果，並推動專傢們的成果在中國落地，造福世界。
國際確認的罕見病約有七千多種，大概占人類疾病的10%，約有80%是由於基因缺陷所導致的。治療罕見病，需要世界基因與細胞專傢們的共同努力和相關方的大愛積極參與。
與會專傢都是在世界基因與細胞領域享有盛譽的研究者和實踐者。 專傢們相聚深圳研討全球和中國罕見病基因和細胞治療的基礎研究、臨床轉化和商業化及發展趨勢;研判罕見病藥物研發的審批政策、指導原則及發展方向。
娜塔莉 卡地亞當前是INSERM科學委員會成員，並曾就任歐洲基因與細胞治療學會(ESGCT)和法國細胞與基因治療學會主席一職。娜塔莉當前還是法國罕見疾病基金會科學委員會主席和BrainVectis公司的創始人，並曾榮獲由法國政府頒發的Legion d Honneur獎章。
5，美國麻省大學醫學院神經病學系和紅瑞基因治療中心副教授米格爾 塞納 埃斯特維斯博士
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7，香港大學幹細胞與再生醫學中心首席研究員，北京大學深圳醫院客座教授連祺周博士
大愛和努力， 罕 而無憾
2，中國工程院院士、北京協和醫學院前院長劉德培教授
將發表主題為 血液罕見病的病毒載體細胞治療 的演講。劉教授早在2008年就當選為美國醫學科學院(NAM)與第三世界科學院(TWAS)院士，2016年當選為國際醫學科學院(IAPH)組織共同主席。他從事基因表達調控、基因治療研究。發現 珠蛋白基因簇紅系增強子HS2及其關鍵位點，建立BAC介導的 / 珠蛋白基因簇轉基因動物模型，發現 -基因簇活環球竹北產後護理之家推薦性染色質構象(ACH)中珠蛋白基因與看傢基因共用轉錄工廠，發現 基因簇MAR間協同染色質高級構象。發現馬利蘭可顯著增強貧血恒河猴與地貧患兒的胎兒型珠蛋白表達，用雜合寡核苷酸實現瞭 基因的定點修復，並提出復制叉滲漏寡核苷酸摻入假說，都是該領域的重要成果。
4，美國麻省大學醫學院李偉波罕見病研究中心聯合主任、紅瑞基因治療中心主任、微生物學和生理學系教授高光坪博士
3，中國科學院院士、四川大學前副校長魏於全教授
將發表題為 人類基因治療：從科學幻想到臨床應用和商業化 的演講。1995年，弗洛特博士帶領的約翰霍普金斯大學研究團隊就在全球范圍內首先利用此類無害性腺病毒(AAV)，作為向標靶部位(包括成人囊性纖維化受損氣道等)提供校正基因的載體。在任佛羅裡達大學醫學院兒科系主任期間，弗洛特博士曾領導該部門完成多個重要項目，其中包括建立細胞和分子治療部門和創建先天性心臟病治療卓越中心。該中心結合兒科心臟外科領域和心臟病學領域的前沿技術，構成獨一無二的單一業務線實體，在重要戰略領域(如再生醫學的轉化研究，以及先天性心臟病、神經病學和血液腫瘤學的重要臨床項目等)取得的卓越成績。作為國際知名的人類基因治療先鋒人物，弗洛特博士目前正在研究基因治療在遺傳性疾病(包括 -1抗胰蛋白酶缺乏癥和Tay-Sachs疾病)治療領域的應用。
將發表題為 罕見病的非病毒載體基因治療 的主題演講。魏教授同時是中國醫藥生物技術協會理事長、原中華醫學會副會長。他在1996年回國後，主要從生物治療的基礎研究、關鍵技術開發、產品研發及臨床治療等，研發瞭多個創新藥轉讓給瞭企業，造福於患者。
1，內穆爾傑出學者、美國麻省大學醫學院院長特倫斯 弗洛特教授
將發表題為 安全有效的卡拿灣病基因治療：四代科學傢86年不懈努力的結果 的專題報告。高教授是一個國際知名的基因治療研究專傢，在發現和鑒定新的腺相關病毒(AAV)血清型傢族中起著關鍵作用，該等研究有助於為基因治療領域註入活力，極大影響瞭許多目前無法治療的人類疾病。
高博士近 30 年的科學研究生涯主要研究罕見遺傳病的分子遺傳學和病毒載體基因治療，包括疾病基因克隆、致病突變鑒定、病理機制研究、動物建模、新型病毒載體、體內基因傳遞、載體生物學、臨床前和臨床基因治療產品開發、臨床前病毒載體制造、臨床基因治療應用以及作為人類基因治療新方法的技術平臺開發。
罕見病是指流行率很低、很少見的疾病，一般為慢性、嚴重性疾病，常危及生命。罕見病因普遍存在科研投入少、診斷率低、缺乏有效治療手段，且藥物往往不在醫保體系中，面臨著缺醫少藥、科研進展緩慢、全球政策壁壘高築等巨大困境。
8月17日，世界頂級基因與細胞專傢齊聚深圳召開國際會議，就基因與細胞治療人類罕見病展開研討。
將發表題為 溶酶體疾病AAV基因治療：從衣殼改造到轉化途徑 的專題報告。
米格爾 塞納 埃斯特維斯(Miguel Sena-Esteves)(博士)。米克爾曾和馬薩諸塞州綜合醫院及波士頓哈佛醫學院的艾克桑德拉 佈雷克菲爾德博士(Dr. Xandra Breakefield)共同設計出混合HSV擴增子。米克爾領導的實驗室專註於利用AAV工程，改善神經退行性疾病 的CNS基因轉移和治療應用技術，並且重點專註於研究溶酶體貯積疾病(Tay-Sachs病和GM1神經節苷脂病)、亨廷頓氏癥、ALS和多形性膠質母細胞瘤的基因治療技術。
6，法國罕見病基金會科學委員會主席、歐洲基因與細胞治療協會(ESGCT)及法國基因與細胞治療協會前主席娜塔莉 卡地亞教授
將發表題為 遺傳性中樞神經系統疾病的基因治療和細胞治療 的專題報告。
世界頂級專傢齊聚深圳探討基因與細胞技術治療罕見病
娜塔莉的專業研究聚焦於神經退行性疾病的基因治療研究。娜塔莉和帕特裡克 奧堡(Patrick Aubourg)共同開發出X-關聯性腎上腺腦白質營養不良的造血幹細胞基因治療技術，並成為該領域技術的先鋒人員。該技術在臨床上首次使用HIV衍生性慢病毒載體(Co-PI)作為腎上腺腦白質營養不良疾病和異染性腦白質營養不良疾病治療的基因載體。
大咖雲集 基因與細胞研究的一場思想盛宴
將發表題為 基因改造的人幹細胞在罕見病的疾病模型，藥物測試和治療中的應用 的專題報告。
連祺周教授是香港大學幹細胞與再生醫學中心首席研究員，北京大學深圳醫院客座教授。主要研究領域為幹細胞和基因修復對退行性疾病的基礎研究及轉化應用。2010年在國際上率先建立臨床級人多能幹細胞來源的間充質幹細胞系並應用於心血管病和產業化;2011年利用人工誘導多能幹細胞(iPSC)為人類疾病模型，首次在iPSC水平上闡明瞭早老癥疾病的發生發展及腫瘤幹細胞在肝癌復發的作用;2014年完成亞洲首宗自體造血幹細胞基因治療,成功挽救致命性異染性腦白質退化癥患者。
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本次國際科學會議主題因此確定為 大愛和努力，罕而無憾 ，主辦方就涵蓋瞭深圳市李偉波慈善基金會、美國麻省大學醫學院、美國麻省大學醫學院李偉波罕見病研究中心、深圳市羅湖醫院集團、中國基因集團(香港)、中國罕見病發展中心、人類基因治療雜志等世界各方力量。
本次國際會議在中國深圳舉辦，是世界基因與細胞專傢們與李偉波慈善基金會的又一次深入合作。本次國際會議匯集瞭世界頂級基因與細胞專傢，包括麻省大學醫學院院長、人類基因治療雜志主編，全球臨床基因治療的領軍者佛拉特(Flotte)教授;美國麻省大學醫學院李偉波罕見病研究中心聯合主任、紅瑞基因治療中心主任、微生物學和生理學系教授、第四代AAV平臺靈魂人物、美國基因與細胞學會當選主席高光坪教授及麻省大學醫學院依斯達維斯(Esteves) 教授和歐洲基因細胞學會前任主席、法國國傢衛生研究院的卡迪亞(Cartier)教授，以及中國基因和細胞治療專傢，如中國工程院院士、北京協和醫學院前院長劉德培教授，中國科學院院士、四川大學前副校長魏於全教授，北京大學深圳醫院客座教授、幹細胞與再生醫學原理研究專傢連祺周教授等，他們都在會議上做專題報告，介紹各自的研究成果。
高博士最近當選為美國基因與細胞治療學會會長，還是美國國傢發明傢協會(NAI)的當選院士，他共同建立瞭Voyager Therapeutics 公司專註於開發 rAAV 竹北產後護理之家基因療法，用於治療各種破壞性神經系統疾病。
圖為深圳市李偉波慈善基金會創始人李偉波先生
本次罕見病基因和細胞治療國際性會議的舉辦是一次世界級基因與治療理念和技術在深圳落地深入探討，同時向世界展示全球頂級基因與細胞治療科研成果，並推動專傢們的成果在中國落地，造福世界。
國際確認的罕見病約有七千多種，大概占人類疾病的10%，約有80%是由於基因缺陷所導致的。治療罕見病，需要世界基因與細胞專傢們的共同努力和相關方的大愛積極參與。
與會專傢都是在世界基因與細胞領域享有盛譽的研究者和實踐者。 專傢們相聚深圳研討全球和中國罕見病基因和細胞治療的基礎研究、臨床轉化和商業化及發展趨勢;研判罕見病藥物研發的審批政策、指導原則及發展方向。
娜塔莉 卡地亞當前是INSERM科學委員會成員，並曾就任歐洲基因與細胞治療學會(ESGCT)和法國細胞與基因治療學會主席一職。娜塔莉當前還是法國罕見疾病基金會科學委員會主席和BrainVectis公司的創始人，並曾榮獲由法國政府頒發的Legion d Honneur獎章。
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大愛和努力， 罕 而無憾
2，中國工程院院士、北京協和醫學院前院長劉德培教授
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4，美國麻省大學醫學院李偉波罕見病研究中心聯合主任、紅瑞基因治療中心主任、微生物學和生理學系教授高光坪博士
3，中國科學院院士、四川大學前副校長魏於全教授
將發表題為 人類基因治療：從科學幻想到臨床應用和商業化 的演講。1995年，弗洛特博士帶領的約翰霍普金斯大學研究團隊就在全球范圍內首先利用此類無害性腺病毒(AAV)，作為向標靶部位(包括成人囊性纖維化受損氣道等)提供校正基因的載體。在任佛羅裡達大學醫學院兒科系主任期間，弗洛特博士曾領導該部門完成多個重要項目，其中包括建立細胞和分子治療部門和創建先天性心臟病治療卓越中心。該中心結合兒科心臟外科領域和心臟病學領域的前沿技術，構成獨一無二的單一業務線實體，在重要戰略領域(如再生醫學的轉化研究，以及先天性心臟病、神經病學和血液腫瘤學的重要臨床項目等)取得的卓越成績。作為國際知名的人類基因治療先鋒人物，弗洛特博士目前正在研究基因治療在遺傳性疾病(包括 -1抗胰蛋白酶缺乏癥和Tay-Sachs疾病)治療領域的應用。
將發表題為 罕見病的非病毒載體基因治療 的主題演講。魏教授同時是中國醫藥生物技術協會理事長、原中華醫學會副會長。他在1996年回國後，主要從生物治療的基礎研究、關鍵技術開發、產品研發及臨床治療等，研發瞭多個創新藥轉讓給瞭企業，造福於患者。
1，內穆爾傑出學者、美國麻省大學醫學院院長特倫斯 弗洛特教授
將發表題為 安全有效的卡拿灣病基因治療：四代科學傢86年不懈努力的結果 的專題報告。高教授是一個國際知名的基因治療研究專傢，在發現和鑒定新的腺相關病毒(AAV)血清型傢族中起著關鍵作用，該等研究有助於為基因治療領域註入活力，極大影響瞭許多目前無法治療的人類疾病。
高博士近 30 年的科學研究生涯主要研究罕見遺傳病的分子遺傳學和病毒載體基因治療，包括疾病基因克隆、致病突變鑒定、病理機制研究、動物建模、新型病毒載體、體內基因傳遞、載體生物學、臨床前和臨床基因治療產品開發、臨床前病毒載體制造、臨床基因治療應用以及作為人類基因治療新方法的技術平臺開發。
罕見病是指流行率很低、很少見的疾病，一般為慢性、嚴重性疾病，常危及生命。罕見病因普遍存在科研投入少、診斷率低、缺乏有效治療手段，且藥物往往不在醫保體系中，面臨著缺醫少藥、科研進展緩慢、全球政策壁壘高築等巨大困境。
8月17日，世界頂級基因與細胞專傢齊聚深圳召開國際會議，就基因與細胞治療人類罕見病展開研討。
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米格爾 塞納 埃斯特維斯(Miguel Sena-Esteves)(博士)。米克爾曾和馬薩諸塞州綜合醫院及波士頓哈佛醫學院的艾克桑德拉 佈雷克菲爾德博士(Dr. Xandra Breakefield)共同設計出混合HSV擴增子。米克爾領導的實驗室專註於利用AAV工程，改善神經退行性疾病 的CNS基因轉移和治療應用技術，並且重點專註於研究溶酶體貯積疾病(Tay-Sachs病和GM1神經節苷脂病)、亨廷頓氏癥、ALS和多形性膠質母細胞瘤的基因治療技術。
6，法國罕見病基金會科學委員會主席、歐洲基因與細胞治療協會(ESGCT)及法國基因與細胞治療協會前主席娜塔莉 卡地亞教授
將發表題為 遺傳性中樞神經系統疾病的基因治療和細胞治療 的專題報告。
世界頂級專傢齊聚深圳探討基因與細胞技術治療罕見病
娜塔莉的專業研究聚焦於神經退行性疾病的基因治療研究。娜塔莉和帕特裡克 奧堡(Patrick Aubourg)共同開發出X-關聯性腎上腺腦白質營養不良的造血幹細胞基因治療技術，並成為該領域技術的先鋒人員。該技術在臨床上首次使用HIV衍生性慢病毒載體(Co-PI)作為腎上腺腦白質營養不良疾病和異染性腦白質營養不良疾病治療的基因載體。
大咖雲集 基因與細胞研究的一場思想盛宴
將發表題為 基因改造的人幹細胞在罕見病的疾病模型，藥物測試和治療中的應用 的專題報告。
連祺周教授是香港大學幹細胞與再生醫學中心首席研究員，北京大學深圳醫院客座教授。主要研究領域為幹細胞和基因修復對退行性疾病的基礎研究及轉化應用。2010年在國際上率先建立臨床級人多能幹細胞來源的間充質幹細胞系並應用於心血管病和產業化;2011年利用人工誘導多能幹細胞(iPSC)為人類疾病模型，首次在iPSC水平上闡明瞭早老癥疾病的發生發展及腫瘤幹細胞在肝癌復發的作用;2014年完成亞洲首宗自體造血幹細胞基因治療,成功挽救致命性異染性腦白質退化癥患者。
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